プロトコール数、試験数、症例数の違いを教えて

こんにちは。CRC３年目です。

治験ってほかの業界ではあまり聞かない言葉があって覚えるのが大変そうに感じますよね。転職前に覚えておくことは非常に重宝しますが、やっていくうちに自然と覚えていくことも多いので安心してくださいね。

■プロトコールとは？
治験実施計画書のことです。PRTと略することもあります。臨床試験を受託することが決まったら、製薬会社（依頼者）からまず提供される電子データまたは冊子です。

プロトコ－ルには、開発の経緯、前相の成績、選択除外基準、主要評価項目、スケジュール、併用禁止薬などが記されており、臨床試験はこのプロトコールに則って業務を実施します。プロトコ－ルから大きく外れてしまった対応をした場合には「逸脱」となり報告書を書かなければなりません。

■試験数とは？
いわゆる、医療機関または個人が持っている臨床試験（治験や臨床研究）の数のことをいいます。「A病院では試験数が４つある」といったら、「あぁA病院では４つの臨床試験を同時並行で行っているのね」となります。

■症例数とは？
症例数は２つの意味で使われることが多いです。

・試験全体の症例数：プロトコ－ルで規定されている、この試験で集めたい目標の被験者の数を指します。国内だけで実施する試験であれば数十名集めればよいということもありますが、世界各国で実施する場合は数千名の規模になることもあります。

・施設の症例数：臨床試験で目標としている被験者数のうち、自分の担当施設で目標とする被験者の数をいいます。医師はこれまでの診療経験から「１年の臨床試験なら何例くらい集められるかな」という所感をもとに症例数を決定します。この症例数をもとに予算なども決定されるため、満了が実現可能な数を設定する必要があります。

癌の治験に関しては、他回答（ＡＩ）様が参考になるかと思います。

いかがでしたでしょうか？参考になれば幸いです。

・プロトコール数とは？
プロトコールとは治験の目的や方法などが書かれた治験実施計画書のことを言います。プロトコール数とは、治験実施計画の数のことです。

https://crc-bank.com/crcnoshigotonaiyou#a6
（プロトコル（治験実施計画書）の主な内容）

＜プロトコールは効能ごとに作成される＞
治験は薬の効能別に「プロトコール」という単位で実施されます。例えばAという薬が胃癌と肺がんの両方の疾患に対して効果が期待できる場合でも、被験者を分けてプロトコール単位で別々に治験が実施されます。

・試験数とは？
試験とは薬や治療法などの安全性と有効性を評価することを目的として行われる臨床試験のことです。試験数とは臨床試験の数のことです。

https://crc-bank.com/chikentoha#a11
（治験の位置づけ）

＜1つのプロトコールに複数の試験が含まれる＞
1つのプロトコールに複数の試験が含まれることがあります。例えば胃がんの患者様のステージ1に対しては試験A、ステージ2～3に対しては試験B、ステージ4の患者様に対しては試験C、のように疾患の状態別で試験が行われることが多いです。

・症例数とは？
症例とはプロトコールで規定されている被験者に関する情報の記録のことです。被験者一人につき一つの症例となります。

＜必要な症例数は試験の種類によって違う＞
必要な症例数は試験の種類によって異なります。被験者を集めにくい治験、例えば癌や希少疾患などは、必要な症例数が1試験につき50以下と少なくなりやすいです。それに対して、患者様を集めやすい治験、例えばワクチンやOTCなどは、必要な症例数が1試験につき100以上と多くなりやすいです。


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プロトコール数/試験数と症例数の関係を理解しよう！
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＜CRC（治験コーディネーター）の忙しさは症例数に比例しやすい＞

CRC（治験コーディネーター）の業務量は、症例数に比例する傾向が見られます。つまり、多くの被験者の対応をしているCRC（治験コーディネーター）ほど忙しくなりやすいです。

また、治験の段階や領域によっても、CRC（治験コーディネーター）の業務量は変わります。一般的には3相より2相、ワクチンより癌のほうが、一人当たりの被験者に必要な時間は増えます。

＜プロトコール数/試験数が多いからと言って、症例数も多いわけではない＞

上記で述べたように、癌や希少疾患の治験はプロトコール数/試験数が多いわりに症例数が少ないです。逆にワクチンやOTCの治験はプロトコール数/試験数が少ないわりに症例数が多いです。

その結果、治験の種類によって、プロトコール数/試験数が多くても症例数が少なかったり、プロトコール数/試験数が少なくても症例数が多くなる場合があります。

例えば、癌の治験の試験数が100で症例数が500、ワクチンの治験の試験数が2で症例数が1000のようなことが実際に起こりえます。

＜試験数の50％が癌でも、症例数は10％？＞

ある病院/SMOの試験数に占める癌の比率が50％だったとしても、症例数に占める癌の比率は10％以下である可能性も十分に考えられます。CRC（治験コーディネーター）の業務量は症例数に比例しやすいですから、その病院/SMOに入社した場合、癌の治験に携われる可能性は50％よりも10％のほうに近いと言えます。

治験にはプロトコールと呼ばれる詳細な計画書があり、その中には試験の目的や方法、参加者の条件や数、評価項目や期間などが記載されています。試験数とは、プロトコールに基づいて実施される治験の数のことで、症例数とは、治験に参加する患者さんの数のことです。

癌の治験は、希少がんを含めて多くの種類の癌に対して行われていますが、症例数が少ないという問題があります。これは、希少がんの患者さん自体が少ないことや、治験への参加意欲が低いこと、治験を行う医療機関や医師が限られていることなどが原因として考えられます。

症例数が少ないと、治験の結果が偶然によるものかどうかを判断するのが難しくなります。また、統計学的な有意差を示すためには、ある程度の症例数が必要です。そのため、希少がんに対する治験では、試験数は多くても症例数は少なくなりがちです。

希少がんに対する治験を成功させるためには、患者さんや医師の治験への理解や協力を高めることや、治験情報を広く公開することや、多施設共同研究を行うことなどが必要です。また、希少がんに特化した臨床試験デザインや統計手法も開発されています。

癌の治験は、新しい癌治療法を確立するために重要な役割を果たしています。患者さんや医師だけでなく、社会全体で治験に関心を持ち、支援していくことが望まれます。